目前绝大多数的临床药物都以蛋白质作为靶标，然而，很多蛋白因为缺乏合适的结构口袋而被认为是难成药或不可成药的, 将RNA作为药物靶点可以极大地扩展靶向药物可用靶标的数量。新药研发成本较高且周期较长，使用计算机辅助药物设计方法能够极大地降低研发成本，助力并加速靶向RNA的小分子药物的研发进程。尽管该领域近期取得了进展，但由于已验证的RNA-小分子互作数据稀缺及已知RNA结构匮乏，开发数据驱动的深度学习模型仍面临挑战。在此背景下，我们提出了一种系统的预测框架RNAsmol，该框架整合了数据扰动与增强策略、基于图的分子特征表示以及基于注意力的特征融合模块，用于预测RNA-小分子相互作用。RNAsmol通过扰动策略平衡真实负样本与未知互作空间之间的偏差，从而揭示RNA与小分子之间的结合规律本质。实验表明，该模型在RNA-小分子结合预测中展现出优异性能：在10折交叉验证中平均AUROC指标提升约8%，在未见样本评估中提升约16%，在诱饵样本排序评估中排名得分提升约30%。RNAsmol无需依赖结构信息即可生成可靠预测，并能适配多种RNA靶向药物设计场景。本报告以AI驱动的靶向RNA的药物设计为主题，针对数据匮乏、模型适用性有限等瓶颈问题，介绍针对RNA与配体结合预测的深度学习模型RNAsmol，旨在借助图论、复杂网络以及深度学习等领域的前沿技术开展交叉学科研究。

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